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La Esclerosis Múltiple (EM) es una enfermedad autoinmune y crónica del Sistema Nervioso Central (SNC). Actualmente se calcula que hay 1,3 millones de personas con EM en el mundo y la mayoría viven en países desarrollados.
Patológicamente, la EM se caracteriza por la presencia de áreas de demielinización e inflamación peri vascular con predominancia de células T en la sustancia blanca del cerebro, afectándose también algunos axones. Comúnmente la EM comienza con la aparición de trastornos neurológicos subagudos o agudos, que se manifiestan como entumecimiento y/o parestesia, mono o paraparesia, diplopia, neuritis óptica, ataxia y problemas en el control de la vejiga, junto a signos neurológicos motores como aumento de la espaticidad y para o cuadriparesia, entre otros. Los hallazgos neurológicos, la observación clínica, los resultados de la resonancia magnética (presencia de áreas de demielinizacion en el SNC), examen de líquido céfaloraquídeo (presencia de bandas oligoclonales y /o índice elevado de IgG ) y algunos test de potenciales evocados, constituyen la base para el diagnóstico.
En la actualidad no existe un tratamiento curativo para esta enfermedad, sólo se utilizan algunos medicamentos para tratar sus síntomas, evitar su progresión y las crisis. Los más utilizados son interferon�-1B, de elevado costo para los pacientes, y en segundo lugar corticoides y otros tratamientos con inmunosupresores como mitoxantrona, cliclofosfamida, metrotrexato o azatioprina para tratar los brotes. Sin embargo, su efecto sobre la progresión de la enfermedad no es satisfactorio, además de presentar un gran número de reacciones adversas y no evita las posibles secuelas.
La falta de una terapia efectiva y de bajo costo, dan gran valor a la posibilidad de desarrollar un nuevo fármaco para tratar la EM. La relativamente baja incidencia de esta enfermedad, permite obtener el registro de una �Orphan Drug� ante la FDA.
En un estudio piloto con pacientes con EM (proyecto FONDEF D04I1224), se pudo comprobar que Andrographis paniculata (en comprimidos estandarizados al 30%) fue capaz de mejorar sintomáticamente el índice de fatiga; mejoría objetiva de la coordinación motora gruesa y equilibrio; ausencia de exacerbaciones requerientes de terapia inmunosupresora; disminución en MRI del número, tamaño, aparición y actividad inflamatoria de lesiones mielínicas cerebrales y ausencia de efectos secundarios o colaterales adversos por el medicamento. En el presente proyecto se potenciará el efecto anti-inflamatorio del Andrographis p. con un extracto rico en antocianinas, lo que posibilitará el desarrollo de una nueva composición, presentándola para una patente y desarrollo de una �Orphan Drug� ante la FDA. La factibilidad de esta propuesta se sustenta en que Indena SpA, Italia, nuestro socio estratégico, ha desarrollado un extracto estandarizado de Andrographis paniculata y un extracto rico en antocianinas, de acuerdo a normas GMP y la FDA para drogas de origen botánico. Ambos grupos químicos poseen potentes efectos antiinflamatorios y las evidencias preclínicas y clínicas disponibles, permiten sugerir que existe una alta probabilidad que la nueva formulación se convierta en un alternativa terapéutica o complemento eficaz para el tratamiento de EM, que por su menor costo, podría ser incluído en el seguro público de salud (Garantía GES) para su comercialización La solución es doblemente innovadora, por el desarrollo de una �Orphan Drug� y por tratarse de una composición de origen botánica. Posteriormente, los resultados y patente podrán ser transferidos a una compañía farmacéutica para la distribución de esta �Orphan Drug� en el mundo. En Chile, el medicamento será registrado en el ISP y comercializado por empresas farmacéuticas nacionales. |